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Post by alamin447 on Aug 5, 2023 1:19:54 GMT -5
着保护,免受核酸酶介导的降解。然而,LNP 本身可能有毒,并可能引起免疫刺激副作用75。然而,由较长序列组成的基于 RNA 的药物的递送,例如基于 mRNA 的疗法,仍然依赖于 LNP 或其他类似材料。虽然使用 mRNA 疫苗时,针对特定器官的需求相对较低,但当使用 mRNA 治疗酶缺乏症时,递送至所需器官非常重要,因为 LNP 主要被转运到并在肝脏或肾脏中消除76。这就是为什么目前许多 基于 RNA 的疗法都专注于这些器官的疾病。因此,该 Telegram 用户号码列表领域未来的工作应侧重于将这些构建体扩展到其他器官和细胞类型。 最后,许多研究评估了当靶标适合直接 RNA 递送时裸 RNA 递送的使用。这方面的一些例子包括nusinersen(通过鞘内注射施用)和pegaptanib(通过玻璃体内注射施用)(图7b)。在这两种情况下,这种给药方法都是可行的,因 为它将这些药物限制在其目标器官内,肾脏过滤或消除。这些药物的成功表明这种递送方法对于治疗某些眼部和神经系统疾病可能是可行的。 总之,根据可用材料和目标使用不同的交付方法。然而,基于 RNA 的疗法类别中的药物明显比其他治疗类别中的药物(包括小分子)大,这使得它们的递送更加复杂。这些化合物的天然电荷加剧了这种情况,这可能会抑制它们跨细胞膜的
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